Medidas para mejorar el acceso de los pacientes con enfermedades raras a nuevos tratamientos
Diálogo temprano entre Administración y compañías, procedimiento acelerado y establecer un sistema específico para los medicamentos huérfanos que contemple sus especificidades, algunas de las propuestas.
En España había 146 medicamentos huérfanos disponibles en 2022, menos de la mitad del total de los autorizados en Europa. “Estos pacientes no pueden esperar a tener toda la evidencia para financiar un medicamento que ya tiene una autorización europea con el balance beneficio-riesgo favorable”, afirman desde Farmaindustria.
Alrededor de tres millones de españoles conviven con alguna enfermedad rara, patologías que en su mayoría (95%) carecen de tratamiento. En estos casos, la carga social de la enfermedad es grande, tanto para el paciente como para su entorno, y la llegada de un medicamento innovador es muchas veces la única esperanza, especialmente cuando la patología es grave.
Los medicamentos huérfanos, destinados a tratar estas enfermedades poco frecuentes, fueron reconocidos en Europa en el año 2000 con una regulación específica y gracias a ella se ha pasado de ocho medicamentos disponibles en aquel año a 146 autorizados a finales de 2022. Solo el año pasado la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) dio luz verde a 24 fármacos para enfermedades raras, el 41% del total de nuevos principios activos autorizados durante el año.
A pesar de los avances queda mucho camino por recorrer. En España solo están disponibles el 44% de los medicamentos huérfanos que se aprueban en Europa, según el último informe de indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa (W.A.I.T. Indicator 2021), elaborado por la consultora Iqvia para la Federación Europea de la Industria Farmacéutica (Efpia).
La necesidad de mejorar el acceso de los pacientes españoles con enfermedades raras a nuevos tratamientos es acuciante y por ello Farmaindustria lanza Propuestas para la mejora del acceso de los pacientes a los medicamentos huérfanos. Este nuevo documento propone 12 medidas específicas para lograr que los pacientes españoles con enfermedades raras tengan el máximo de oportunidades disponibles para tratarse, en línea con los europeos. Ya en 2022, la industria farmacéutica propuso una veintena de medidas para mejorar el acceso a los nuevos fármacos.
Propuestas para mejorar el acceso
Para acelerar la llegada de estos fármacos, la industria propone que se establezca un diálogo temprano con la Administración una vez que el fármaco ha recibido un informe favorable desde la EMA. De esta manera, es crucial conseguir acelerar los procedimientos de manera que la evaluación y financiación no supere los tres meses y los informes de posicionamiento terapéutico no excedan los 60 días.
Otro de los pilares que vertebran las propuestas es la consideración específica de estos medicamentos fuera del sistema convencional. Para ello, se propone la creación de un Comité consultivo externo específico, con la participación de sociedades científicas, asociaciones de pacientes y expertos de prestigio en la patología que analicen las circunstancias de cada fármaco. Se debe atender, propone Farmaindustria, primero a una evaluación terapéutica y después a una económica.
Y es que, en nuestro país los medicamentos huérfanos siguen los mismos procesos de evaluación y autorización que el resto de los fármacos, a diferencia de otros países de Europa donde ya se tienen en cuenta sus circunstancias específicas, como el número de pacientes afectados o la falta de tratamiento alternativo, entre otros factores. Laura Jordán. BARCELONA
