¿Revolución en el tratamiento de la enfermedad de Gaucher?
Un equipo de investigadores desarrolla una plataforma de nanomedicina para mejorar la terapia de reemplazo enzimático.
La enfermedad de Gaucher es un trastorno hereditario poco frecuente, que afecta a uno de cada 17.000 personas en Europa. Estos pacientes no tienen suficiente cantidad de una enzima llamada glucocerebrosidasa o GBA, cuya función es importante en el lisosoma celular. Esto causa una acumulación de lípidos en el bazo, hígado, pulmones, huesos y, a veces, en el cerebro, causando múltiples síntomas y complicaciones. Hoy en día, la enfermedad de Gaucher no tiene cura. Existe, sin embargo, tratamiento efectivo para los pacientes sin síntomas neurológicos, basado en reponer la enzima que es deficiente en el cuerpo (terapia de reemplazo enzimático o ERT). Si bien este tratamiento ha mejorado significativamente, la vida de muchos pacientes presenta limitaciones importantes.
Un equipo liderado por Julia Lorenzo, del Institut de Biotecnologia i de Biomedicina de la UAB, ha desarrollado una tecnología innovadora diseñada para mejorar las terapias de reemplazo enzimático para la enfermedad de Gaucher y otras enfermedades raras, superando las limitaciones actuales en estabilidad, eficacia, administración y acceso a tejidos difíciles como el cerebro. La plataforma de nanomedicina ha sido codesarrollada por el Laboratori d’Engineria de Proteïnes i Nanomedicina (UAB), el grupo de Malalties Neurodegeneratives (Vall d’Hebron Institut de Recerca) y el Laboratorio de Polímeros Terapéuticos (Centro de Investigación Príncipe Felipe).
“Nuestro objetivo es mejorar la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras tratados con ERT, y al mismo tiempo, ofrecer nuevas opciones terapéuticas a aquellos pacientes que no cuentan actualmente con tratamientos efectivos”, afirma Lorenzo. La primera terapia derivada de NanoERT se llama NanoGBA, con la que se aumenta la estabilidad de la enzima que se da a los pacientes, mejora la llegada a los tejidos afectados y permite reducir la frecuencia de los tratamientos. La investigación tiene el potencial de revolucionar el tratamiento de enfermedades raras y neurodegenerativas. JGS
