España aplica por primera vez una nueva terapia génica para la DMAE seca
Cirujanos del Instituto de Microcirugía Ocular han aplicado de forma pionera a un primer paciente una nueva aproximación de terapia génica para dar respuestas a la DMAE trófica.
La degeneración macular asociada a la edad (DMAE) es una enfermedad degenerativa de la mácula, la zona central de la retina de mayor sensibilidad visual. En España, afecta a más de 700.000 personas y representa la primera causa de ceguera en mayores de 65 años en los países industrializados.
Existen dos formas de afectación, aunque un mismo paciente puede pasar de uno a otro: la húmeda o exudativa, menos frecuente, aunque cuenta con tratamiento eficaces, y la seca o atrófica, que supone el 85% de los casos de DMAE y que actualmente carece de una terapia eficaz para la que constituye la primera causa de baja visión en la madurez.
“La DMAE seca se caracteriza por producir una atrofia en el epitelio pigmentado, la zona más externa de la retina, así como una degeneración de los fotorreceptores de su parte central: la mácula”, explica Rafael Navarro, especialista en Retina de IMO, director de I+D+I del citado grupo e investigador principal del estudio multicéntrico internacional Horizon que analiza la utilidad de una terapia génica para esta enfermedad.
Se trata del primer centro en España en aplicar esta nueva aproximación cuyo objetivo es frenar la evolución de la forma seca de la DMAE.
Esta terapia en vías de investigación, -que podría suponer una revolución en el abordaje de la patología ocular, actualmente incurable- se ha aplicado dentro del estudio Horizon en el que participa Fundación IMO y que está siendo desarrollada por Gyroscope Therapeutics Limited.
Objetivo: enlentecer la evolución
Estos especialistas han sido los primeros en España en realizar el procedimiento quirúrgico con esta innovadora estrategia.
“La terapia génica actúa como un vector que deposita genes terapéuticos bajo la parte central de la retina, la mácula, con el objetivo de aumentar la producción de una proteína, que se cree que es clave en la evolución de la atrofia que causa la DMAE seca y, de esta forma, detener el avance de la enfermedad”, explica Navarro.
A través de vitrectomía se depositan genes terapéuticos en la mácula para aumentar una proteína clave en la atrofia
Esta maniobra se ha realizado en el curso de una vitrectomía, técnica quirúrgica muy común, que se lleva a cabo para tratar muchas enfermedades de la retina y que consiste en extraer el gel vítreo que rellena el globo ocular.
Revisiones comparando DMAE sin tratar
Además de llevar a cabo la cirugía en los quirófanos de IMO, ha sido necesaria la colaboración del Laboratorio de Biología Molecular del propio Instituto, que se ha hecho cargo de la preparación farmacológica de la terapia de la compañía Gyroscope, que se utiliza en el estudio. En estas instalaciones, trabaja un equipo de investigadores involucrados en este y otros proyectos de investigación en terapias génicas y celulares.
A partir de la aplicación de esta terapia en vías de investigación, el paciente, el primero en España de un grupo que se irá reclutando para el estudio hasta finales de 2021, deberá realizar evaluaciones oftalmológicas periódicas que duraran varios años, en las que se monitorizará la evolución de la enfermedad, en comparación con la de pacientes con DMAE seca, sin tratar.
Para Navarro, “se trata de una terapia muy esperanzadora para los pacientes con DMAE seca, que, además, podría sentar las bases para otros tratamientos más específicos y personalizados para esta enfermedad”.
IMO es uno de los centros en el mundo seleccionados para el estudio HORIZON, que está evaluando si esta terapia génica en vías de investigación puede enlentecer la progresión de la atrofia geográfica secundaria a la DMAE seca. R.S. (DM)
