Solo el 5% de los pacientes con enfermedades raras dispone de un tratamiento

El Observatorio de Medicamentos Huérfanos (ObserveMHe) lleva a debate los retos en el acceso y la financiación de los Medicamentos Huérfanos en España.

ObserveMHe es una plataforma multidisciplinar para generar información y conocimiento sobre Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Minoritarias en España. En esa línea han organizado este lunes 26 de septiembre una jornada sobre ´Retos en el acceso y la financiación de los Medicamentos Huérfanos en España´.

Pedro Irigoyen Barja, viceconsejero de Gestión Económica y Farmacia Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid, recuerda que tres millones de personas en España sufren una enfermedad rara, y existen en el mundo entre 5.000 y 8.000 tipos distintos de patologías de este tipo. Y reivindica que las personas que la sufren deben poder disponer de tratamientos al igual que los demás pacientes.

Con las mismas, uno de los mayores retos de la política farmacéutica es “la incorporación sostenible de los nuevos medicamentos, ya que llevan asociados precios elevados y alta incertidumbre clínica”. “Esto se traduce indudablemente en incertidumbre financiera que pone en riesgo la sostenibilidad de los sistemas sanitarios”.

Por su parte, José Luis Poveda, coordinador del Grupo ORPHAR-SEFH, ha aportado algunos datos extraídos del último Informe anual Observe MHe. Como que se identifican un total de 128 medicamentos aprobados por la Comisión Europea (CE) de los cuales 111 (86,7 %) han obtenido autorización de comercialización en España.

Poveda recuerda que en mayo de 2013 se introdujo un cambio importante en el proceso de FFP en nuestro país: el Informe de posicionamiento terapéutico IPT. “El IPT es un documento de evaluación emitido por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) que pretende determinar el posicionamiento adecuado de un medicamento nuevo en lo que constituye el estándar de tratamiento para la misma indicación”.

Así pues, de todos los medicamentos huérfanos que se han sometido a la evaluación de FFP con el IPT, el 51% fue financiado. Asimismo, de los 111 MH autorizados en nuestro país, 41 (el 37 %) estaban indicados para enfermedades oncológicas, 43 (39 %) no tenían ninguna alternativa terapéutica indicada para el tratamiento de la misma afección, y 40 (36 %) estaban indicados para enfermedades ultra raras (con una prevalencia de <1/50 000 personas). De la misma forma, el 33% (37) han sido evaluados con resultados relacionados con la supervivencia, y el 6% de ellos (7) estaban indicados únicamente para pacientes pediátricos.

Por lo tanto, remata Poveda, “cada vez más estamos respondiendo mejor a los retos de los pacientes”.

Retos en el acceso a MMHH en España

De esos retos debatieron varios ponentes, que participaron representando a sociedades científicas, administración pública y asociaciones de pacientes. Desde el punto de vista autonómico Antoni Gilabert, director Área Innovación y Partenariado Consorci de Salut y Social de Catalunya (CSC), resume la situación con una palabra: incertidumbre. Resolviendo esta incertidumbre podemos resolver el bloqueo de la decisión, así como el problema de los tiempos y del acceso.

¿Cómo hacerlo? A su modo de ver, “innovando tanto en los procedimientos como en los incentivos ligados al acceso”. Por ejemplo, expone, “siendo menos garantistas al inicio y buscando estas garantías cuando ya se ha utilizado el medicamento; incorporando un multi criterio que le de una sensibilidad distinta; creando canales específicos para los medicamentos huérfanos; poniendo en marcha una agencia u organismo que centralice todos los procesos y sea independiente del financiador; y por último, realizando un seguimiento”.

Ramón García Sanz, presidente de la Sociedad Española de Hematología (SEFH) señala tres apartados que engloban los retos del acceso a MMHH en España. En primer lugar, “redefinir el concepto de medicamentos huérfanos”. Después, “ayudar realmente a los fármacos que son para enfermedades realmente raras y que lo tienen más difícil”. Y un tercer pilar es el de “tratar de mejorar la capacidad de esos fármacos cambiando un poco los criterios de incertidumbre que tenemos ahora mismo en el sistema sanitario público”.

Bajo el punto de vista de Juan Carrión, presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), el principal reto es garantizar el acceso a los medicamentos huérfanos autorizados en Europa. No en vano, subraya, “solo el 5% de las 6.172 enfermedades raras que conocemos a día de hoy disponen de un medicamento huérfano que puedan curar o mejorar la calidad de vida del paciente. Esta contextualización nos debe servir para valorar que la escasez de estos medicamentos es una de las principales barreras a la que nos enfrentamos”. El otro gran desafío por delante, según Carrión, es asegurar la equidad en el acceso. En palabras del presidente de FEDER, “la EMA aprueba y autoriza estos medicamentos en Europa. A día de hoy hay 132, de los cuales en nuestro país solo hay 58 incorporados dentro nuestro SNS. Esto en cifra supone que el 50% no se comercializan en nuestro sistema nacional de salud”.

Una opinión que suscribe Fide Mirón, vicepresidenta de la Federación. “El contexto es bastante alarmante”, apunta. “Además de la monumental falta de equidad que provoca que solo el 5% de los pacientes disponga de tratamiento, otro de los problemas es que, según dónde residas, tienes o no más facilidad para acceder al tratamiento. Los pacientes decimos que no solo nos perjudica el código genético, sino también el código postal”, expone Mirón. Por todo ello, concluye, “es evidente que para mejorar el acceso es importante la creación de un fondo que potencie la investigación, que no recaiga únicamente en las comunidades y que sea nacional”. “Es la forma de que esas diferencias no existan”. M.T.T. /L.D.B. (SyM)