Charles Abrams: “Puede que lleguemos a curar de forma permanente algunos tipos de anemia”

“Puede que lleguemos a curar de forma permanente algunos tipos de anemia”

Perfil: Charles Abrams es profesor de Medicina y Patología y director del Centro Hematológico para el Cuidado del Paciente y la Investigación de la Universidad de Pensilvania y el Hospital Pediátrico de Filadelfia. También es vicedecano de investigación y director de investigación de la facultad de medicina de la Universidad de Pensilvania. En el hospital de este centro realizó su residencia en hematología y oncología tras graduarse en la Universidad Johns Hospkins y en la facultad de medicina de la Universidad de Yale. Desde el pasado mes de diciembre, es presidente de la Asociación Americana de Hematología (ASH)

Javier Granda Revilla, Orlando (Florida, EEUU).

¿Qué momento vive la hematología en la actualidad?

Fascinante. Y no paran de aparecer noticias sobre los trabajos que se presentan en nuestro congreso en campos como la terapia génica.

¿En qué consiste este tratamiento?

Parte de la idea de reemplazar (o corregir) el ADN del paciente, que ha heredado de sus padres. Este año hemos hecho muchos avances en este ámbito y uno de los más apasionantes nos ha permitido corregir determinados tipos de anemia que son comunes en países de Sudamérica y también en España.

¿Cómo funciona la terapia génica en estas anemias?

Tiene como diana las mutaciones de la hemoglobina. Los glóbulos rojos son, básicamente, bolsas de hemoglobina. Y esta proteína de la sangre está diseñada, sobre todo, para acarrear el oxígeno de los pulmones y llevarlo al resto del cuerpo. Algunas personas nacen con una hemoglobina distinta, como la talasemia, que es muy común en la zona del Mediterráneo. Otro ejemplo son las anemias falciformes.

¿Qué abordajes se han utilizado para curarlas?

Los investigadores han probado varias: corregir los errores del ADN, añadir hemoglobina a los glóbulos rojos y, en anemia falciforme exclusivamente, trasplante de médula. Hemos hecho muchos avances y, probablemente, la estrategia más prometedora es añadir la hemoglobina con un virus denominado lentivirus, que tiene un periodo de incubación muy lento.

¿Puede detallar la técnica?

Tomamos muestras de sangre del paciente y buscamos células hematopoyéticas progenitoras, que son células sanguíneas muy jóvenes. A estas células las infectamos con el virus, que contiene la hemoglobina normal. El virus introduce el gen de la hemoglobina dentro de la célula. Y, una vez que tenemos estas células con hemoglobina normal, se las reintroducimos al paciente. Y, como digo, se ha probado en pocos pacientes de talasemia y anemia falciforme y durante poco tiempo. Los datos presentados son muy prometedores y soy muy optimista con esta técnica de corrección de los problemas congénitos que causan estas enfermedades. Puede que lleguemos a curar de forma permanente algunos tipos de anemia.

¿Hay otros ejemplos de terapia génica?

Sí, para otros tipos de inmunodeficiencias heredadas. Creo que la terapia génica ha estado progresando constantemente, tras muchos años de investigación básica, y cada vez hay más ensayos clínicos en marcha.

¿Hay algún otro campo de la hematología que destaque?

La medicina de precisión, o medicina personalizada. La idea es tener un tratamiento diseñado de manera específica para cada paciente. Siempre hemos tenido una relación personal con el paciente, pero no siempre los tratamientos estaban diseñados para su enfermedad determinada. Por ejemplo, todos los pacientes con leucemia eran tratados igual en el pasado. Ahora tenemos la capacidad de diagnosticar mejor la enfermedad –como la leucemia mieloide aguda– y saber que, además, el paciente tiene una mutación en ciertos genes.

En esta enfermedad, se presentó recientemente un estudio con un nuevo fármaco llamado midostaurina que tiene como diana, entre otras características, unas mutaciones llamadas FLT3. En los pacientes que tienen estas mutaciones se observan remisiones de la enfermedad durante periodos muy largos de tiempo.

Otro ejemplo de medicina personalizada es la utilización de linfocitos modificados genéticamente…

Sí, los linfocitos son parte de los glóbulos blancos, es decir son parte del sistema inmune. Y el sistema inmune combate los agentes externos y las infecciones, pero además intenta mantener el cáncer bajo control: según envejecemos, desarrollamos células anormales que pueden llegar a convertirse en cancerígenas y el sistema inmune las destruye. Los hematólogos hemos tratado de aprovechar el poder del sistema inmune y hemos desarrollado una técnica que permite alterar genéticamente los linfocitos T, para que combatan el cáncer.

¿Se han producido avances también en medicamentos?

Sí, por ejemplo se han aprobado varios en mieloma múltiple. Y también hay estudios con desórdenes de coagulación: hemos analizado nuevas maneras de administración de anticoagulantes en pacientes oncológicos. En resumen, los avances han sido tremendos tanto a nivel farmacológico como a nivel molecular. Vivimos un momento sin precedentes en la hematología: hemos realizado mucha investigación básica en el laboratorio y ahora podemos aplicarla en la clínica, con resultados muy prometedores.

¿Y cuál es el siguiente paso?

Estamos en un punto en el que nosotros, como científicos, desarrollamos ideas muy deprisa. Y creo que es algo maravilloso, pero paradójicamente vivimos en Estados Unidos un momento muy complicado, porque la financiación para la ciencia y la investigación está en riesgo. Y me temo que lo mismo sucede en el resto del mundo. Es curioso que ahora, que hemos logrado ser productivos como nunca, tengamos más riesgo que nunca que se recorte. Por eso es creo que es el momento, tanto desde la Sociedad Americana de Hematología, como desde otras instituciones científicas de todo el mundo, de que luchemos para que esto no suceda. Porque ahora es el momento de impulsar la terapia génica, la inmunoterapia y la medicina de precisión.