¿Se puede regular la terapia génica con un interruptor?
La terapia génica está considerada la medicina del futuro y se prevé que, en los próximos años, transforme por completo el sistema sanitario. Para ello, es necesario poder regular la dosis del gen terapéutico. Los fármacos tradicionales permiten establecer la pauta que cada paciente necesita para que le surja efecto. Sin embargo, “en el caso de la terapia génica, la persona se cura con una sola dosis”, explica Puri Fortes, investigadora del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra.
Esta terapia consiste en usar un virus modificado para que exprese un gen en concreto que, una vez se introduce en el cuerpo del paciente, infecta la célula diana donde reside el problema de salud, y empieza a producir un fármaco para solucionarlo. “Pero es imposible saber si para cada paciente concreto los niveles de ese fármaco son suficientes, efectivos o tóxicos. Se necesitan estrategias para poder subir o bajar el “volumen” del gen y asegurarnos de que el paciente recibe la dosis adecuada”, dice.
Junto a su equipo, ha diseñado un interruptor, al que han llamado Router, que se coloca en el gen terapéutico y permite ajustar su volumen, e incluso apagarlo y encenderlo cuando sea necesario.
Los investigadores ya han probado este Router en cultivos celulares y modelos animales, y han comprobado que son capaces de modular los niveles de un gen. Ahora pretenden ampliar el número de fármacos que pueden usar para subir y bajar el volumen del gen y su primer objetivo es aplicar este interruptor en la inmunoterapia del cáncer con células CAR-T, que provoca toxicidad en muchos pacientes, mientras que en otros no acaba de funcionar. C. Sáez
