Estos han sido los nuevos ‘fármacos estrella’ de 2023

El año que se acaba ha visto la llegada de varios tratamientos disruptivos por su grado de innovación o porque aportan soluciones a condiciones que no la tenían.

.Sin duda, el primer medicamento basado en terapia de edición genética mediante tecnología CRISPR Casgevy (exagamglogene autotemcel, o exacel), de la compañía estadounidense Vertex Pharmaceuticals, ha sido la aprobación estrella de este 2023. El compuesto, indicado en el tratamiento de la enfermedad de células falciformes (ECF) grave y la betatalasemia dependiente de transfusión (TDT), recibió el primer visto bueno por parte de la agencia reguladora del Reino Unido, a la que siguieron poco después las autorizaciones de la FDA, primero, y de la EMA después, hace apenas dos semanas.

Pero Casgevy no ha sido el único medicamento transformador que ha recibido vía libre en este año, que se ha nutrido también de un buen puñado de fármacos o vacunas que constituyen alternativas disruptivas por su innovación científica o porque aportan soluciones a condiciones que no disponían hasta ahora de alternativas satisfactorias.

Así, en 2023 se ha producido también la autorización de la EMA para Agamree (vamorolona), de la compañía suiza Santhera, indicado en el tratamiento de pacientes con distrofia muscular de Duchenne a partir de cuatro años de edad. El medicamento se convierte así en el primer y único fármaco en obtener una aprobación regulatoria completa para Duchenne en la Unión Europea. Vamorolona se considera un esteroide disociativo, y mantiene sus propiedades antiinflamatorias corticosteroides con un mejor perfil de seguridad ya que no se asocia a los efectos adversos clásicos de estos fármacos. Se une a los mismos receptores que los corticosteroides, pero modifica su actividad posterior, y no es un sustrato para las enzimas 11-β-hidroxiesteroide deshidrogenasa (11β-HSD), que pueden ser responsables de la amplificación tisular local y la toxicidad en los tejidos locales asociada a los corticoides.

En Estados Unidos, se ha producido, entre otras, la llegada del esperado medicamento para la obesidad de Lilly Zepbound (tirzepatida), capaz de reducir en un quinto el peso corporal. Este medicamento es el primer representante de una nueva familia de medicamentos de acción dual, ya que actúa como agonista de GLP-1 y GIP. La autorización de la FDA ha sido para pacientes adultos con obesidad (con un IMC a partir de 30), o sobrepeso (IMC de 27 o superior) y una comorbilidad relacionada con el peso, como hipertensión, dislipemia, diabetes tipo 2, apnea obstructiva del sueño o enfermedad cardiovascular.

Otra patología hasta ahora sin opción oral específica es la depresión postparto, que desde este año cuenta con el primer medicamento oral aprobado por la FDA para su tratamiento: Zurzuvae (zuranolona), de Biogen y Sage. El tratamiento farmacológico específico para esta enfermedad se basaba anteriormente en una inyección intravenosa administrada por un profesional sanitario. Con esta aprobación, se abre la posibilidad de la toma en el domicilio del medicamento, un neuroesteroide que actúa como modulador alostérico positivo del receptor GABA-A y que era uno de los lanzamientos más esperados para este año por su potencial en ventas.

NOVEDADES EN EUROPA

 Asimismo, Europa en este caso ha asistido a la llegada de Abryso, una vacuna de Pfizer para proteger a los lactantes a través de la inmunización de las madres embarazadas frente a la enfermedad causada por el virus sincitial respiratorio (VSR), así como a los adultos mayores de 60 años. Unos días antes, la agencia estadounidense FDA también había aprobado la citada vacuna. Esta ha sido la primera vacuna recomendada en la Unión Europea para la inmunización pasiva de bebés contra el VSR durante los primeros seis meses de vida siguiendo la administración de la vacuna a la madre durante el embarazo. La llegada de la vacuna contra el VRS para embarazadas en España se sumaría a las de tosferina, gripe y covid-19. Según información de Pfizer, en el caso de la UE, la vacuna puede ser administrada en una única dosis entre la semana 24 y la 36 de la gestación.

Otra condición que dispone ahora de una nueva alternativa terapéutica es la menopausia, cuyos síntomas vasomotores (sofocos y sudoración nocturna), de moderados a graves, se podrán tratar con Veoza (fezolinetant)-, de Astellas Pharma, gracias al visto bueno del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Fezolinetant funciona bloqueando la unión de la neuroquinina B en la neurona kisspeptina/neuroquinina B/dinorfina, ayudando a restablecer el equilibrio de la actividad neuronal en el hipotálamo, considerado el centro termorregulador del cerebro, con el fin de reducir la frecuencia e intensidad de los sofocos y los sudores nocturnos.

También en Europa se ha aprobado el pasado año este Enhertu (trastuzumab deruxtecán) como monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de pulmón no microcítico avanzado cuyos tumores presentan una mutación activadora de HER2 y que requieren terapia sistémica tras quimioterapia basada en platino con o sin inmunoterapia. El tratamiento es un anticuerpo conjugado dirigido específicamente a HER2 que está siendo desarrollado y comercializado conjuntamente por Daiichi Sankyo y AstraZeneca. Según señaló en el momento de la aprobación Martin Reck, jefe del Departamento de Oncología Torácica de la Clínica Pulmonar Grosshansdorf (Alemania), “este anticuerpo conjugado constituye la primera terapia dirigida a HER2 que ha demostrados resultados en estos pacientes, por lo que esta aprobación en la UE supone un importante paso adelante en el tratamiento de la enfermedad”. Rv. Ana Mera, farmacéutica. Barcelona