La EMA aprueba 55 nuevas sustancias activas, preferentemente para neurología, respiratorio, oncología y hematología

Si ha habido un año en que la investigación y desarrollo de fármacos ha jugado un papel protagonista fue en 2020 por su importancia para controlar la expansión de la COVID-19. Pero, aunque en un segundo plano, la maquinaria de la I+D nunca ha parado con el fin de ofrecer a los pacientes nuevas alternativas terapéuticas a profesionales y pacientes. Por ello, en 2020 más que nunca, la comunidad investigadora ha dado a conocer la importancia de su labor.

Prueba de ello son los datos que ha recopilado la consultora Iqvia, sobre las sustancias activas que ha aprobado la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés). En concreto, la entidad ha dado luz verde a 55 nuevas sustancias activas. Esto supone un 80 por ciento más de aprobaciones que en el ejercicio 2019; además, cabe destacar que entre las aprobaciones de 2020 se incluyen siete designaciones huérfanas y 12 autorizaciones de uso condicional.

Las especialidades que incorporan más fármacos a su pipeline son las enfermedades infecciosas, la inmunología y la hematología.

En cuanto a las enfermedades infecciosas, el SARS-CoV-2 ha copado buena parte de la actividad investigadora; sin embargo, también han salido adelante otros avances de gran importancia como la aprobación de tres vacunas contra el ébola, una para el cólera y otra para la meningitis meningocócica.

Más ensayos clínicos

Aparte de los nuevos fármacos que ya están disponibles, desde Iqvia destacan que también ha sido un buen año para los ensayos clínicos. La cifra sigue aumentando, lo que consolida la tendencia ascendente de los últimos cinco años. Al desglosar estos estudios por especialidades, la oncología vuelve a ser la que más despunta. Entre las áreas que más ensayos han impulsado también están las enfermedades infecciosas, la neurología, la hematología y las enfermedades respiratorias.

Sin embargo, si se excluyen aquellos ensayos relacionados con la COVID-19, los datos no serían positivos. En concreto la actividad de estudios en otras áreas se ha visto reducida en alrededor del 15 por ciento. Aun así, es preciso recordar que los datos que recoge el informe solo abarcan hasta finales de septiembre de 2020.

Poniendo el foco en la oncología, por la relevancia que acumula, cabe analizar los estudios en función de la Fase en que se encuentran. Actualmente, del total de estudios en esta área, el 39 por ciento están en Fase 1 y el 43 por ciento en Fase 2; de esto se deduce, que en los próximos cinco años se producirá una explosión de innovación que se espera que suponga cambios significativos para un gran número de pacientes. Algunas de las novedades de las que se espera un mayor potencial son las relativas a terapias dirigidas, CAR-T o vacunas de ARN mensajero.

Volviendo al plano general, al analizar los datos por territorios, no se han observado grandes cambios respecto a ejercicios anteriores. Así, Estados Unidos sigue liderando la carrera, con un 31 por ciento del total de ensayos clínicos impulsados; le sigue Europa con un 25 por ciento y Asia con un 24 por ciento.

Potencial de las terapias en investigación

Una de las grandes luchas en investigación de las últimas décadas es dar respuesta a necesidades clínicas no cubiertas. En esta línea, hay determinadas enfermedades infecciosas y neurológicas en las que, por su complejidad, este avance ha sido menos visible.

Neurología:

Una de las enfermedades en la que menos progreso se ha materializado hasta la fecha es el Alzheimer. Para poner esta situación en perspectiva, en base a datos de un estudio llevado a cabo por investigadores de la Universidad de Navarra, este tipo de demencia afecta a algo más del 5 por ciento de población europea. También es preciso destacar que el Alzheimer representa más del 50 por ciento de todos los casos de demencia diagnosticados. Ahora, con los ensayos en marcha basados en técnicas tan novedosas como los fármacos senolíticos, podrían ofrecer una nueva opción a estos pacientes. El mecanismo de acción de estos medicamentos se basa en inducir la muerte de las células senescentes (responsables del envejecimiento y las enfermedades relacionadas con la edad), aunque los ensayos en humanos con estas terapias son todavía preliminares, los resultados que han mostrado son alentadores.

También en neurología, destaca la investigación en terapias de remielinización en esclerosis múltiple. Estas se dirigen a que el paciente vuelva a generar mielina, lo que parece que podría lograr que las personas con esta enfermedad mejorasen la discapacidad adquirida y pudiesen recuperar determinadas funcionalidades. Aunque estas terapias están en investigación, en Estados Unidos hay terapias de este tipo aprobadas para estas indicaciones y también se está trabajando para averiguar su potencial real en términos de remielinización en EM.

Asimismo, se está investigando la posible utilidad de los trasplantes de células madre para pacientes de EM. En la actualidad existen ensayos que apuntan a que infundir células madre mesenquimales obtenido del cordón umbilical podría revertir algunos de los daños causados por esta esclerosis. También se está observando si esta técnica tiene potencial en el tratamiento del Alzheimer. Nieves Sebastián (EG)

Enfermedades infecciosas:

Si hay un área que ha aglutinado la mayor parte de la innovación este año ha sido el de las enfermedades infecciosas. Compañías e instituciones se han volcado en lograr vacunas y tratamientos contra la COVID-19. Pero el trabajo no empieza ni acaba aquí. La comunidad investigadora lleva años tratando de encontrar antídotos o fármacos que contribuyan a controlar algunas de las enfermedades infecciosas más extendidas.

Ejemplo de ello son los estudios actuales que se han impulsado para investigar vacunas e inhibidores contra la Hepatitis B o nuevas alternativas terapéuticas contra el VIH.

Oncología y Hematología:

Las terapias genéticas y dirigidas son las que mayor avance han logrado durante los últimos años. En base a las características específicas de cada caso se ha demostrado que se puede lograr una intervención más eficaz y con menos efectos adversos.

Prueba de ello es el buen resultado que han reflejado las inmunoterapias dirigidas a inhibidores como el PD-1 o el PD-L1. Ahora también se está trabajando en la búsqueda de nuevos biomarcadores y el uso de tecnologías como la CRISPR con el fin de atacar a nuevas dianas terapéuticas que consigan intervenciones eficaces para un mayor número de pacientes.

En oncología también destaca el uso de PROTAC, una sustancia farmacológica cuya misión es la degradación de proteínas. El mecanismo de acción de estos fármacos de nueva generación se basa en identificar aquellas proteínas involucradas en el crecimiento tumoral para adherirse a ellas y destruirlas. Así, se evitaría su reactivación y por tanto se detendría la progresión del tumor. El principal problema de estas terapias es que, a pesar de lo prometedoras que parecen, los estudios están todavía en Fase I, por lo que habrá que esperar un tiempo para poder ver su aplicación en la práctica clínica.

Respiratorio:

En el caso de la EPOC, las líneas de investigación más novedosas se dirigen hacia las terapias de exosomas. En el onforme de Iqvia explican que los exosomas son nano-vesículas liberadas por casi todas las células del cuerpo que pueden ser utilizadas tanto en términos de diagnóstico como terapéuticos. Los exosomas derivados de células madre mesenquimales tendrían la posibilidad de reconstruir algunos de los daños producidos, en este caso, por la EPOC. Sin embargo, todavía no existe ninguna terapia aprobada al respecto, y en estos momentos se está trabajando tanto para garantizar su eficacia como su seguridad.